脆弱X関連振戦/失調症候群の障害を改善するRNA標的薬が見つかった
- 2012-09-06 - 脆弱X症候群の類縁疾患・脆弱X関連振戦/失調症候群を引き起こすCGGリピート伸長〔r(CGG)exp〕に伴うmRNA前駆体スプライシング障害を改善し、r(CGG)expがもたらす細胞への障害を抑制しうる低分子化合物が見つかりました。 (3 段落, 218 文字)
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