有望なPh1結果を手にTaysha社がニューロパチー遺伝子治療の承認申請を目指す
- 2022-02-01 - 進行性の神経変性疾患・巨大軸索ニューロパチー(GAN)患者へのTaysha Gene Therapies社のgigaxonin遺伝子運搬治療TSHA-120の第1相試験で有望なことに1年時点の運動機能指標MFM32悪化が基準(natural history)より少ないことが示され、同社は承認申請までの手筈を整える話し合いを米国FDAや欧州医薬品庁(EMA)と始める予定です。 (3 段落, 311 文字)
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