【増補版】退院COVID-19患者に抗凝固薬アピキサバン無効
 ・ 米国でのlong COVID患者数の間違いを訂正しました。桁違いで230万人→2300万人です。
線虫のドーパミン分泌神経が老化で損なわれるのをオキアミ油が防いだ
 ・ タイトルのタイプミスを訂正しました(損なわれるを→損なわれるのを)
Sanofiの経口薬acoziborole一回きり投与でほぼ全員のトリパノソーマ感染症治癒
 ・ acoziboroleがSanofiの薬であることがわかるようにし、欧州への申請や世界保健機関(WHO)への寄付などを追記しました。Sanofiからのニュースへのリンクも追加しました。

AVROBIO社のシスチン症遺伝子治療が米国FDAの小児疾患開発優遇対象になった

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2022-09-21 | コメント

カリフォルニア大学サンディエゴ校の手による進行中のPh1/2試験成績が有望なAVROBIO社のシスチン症(シスチノーシス、シスチン蓄積症)遺伝子治療AVR-RD-04が稀な小児疾患の治療/予防の開発を後押しする米国FDAの優遇扱いの対象になりました。

Rare Pediatric Disease Designation and Voucher Programという名称のその優遇の対象の治療が承認に漕ぎ着けると、他の治療の後の承認申請を優先審査してもらえる権利を手に入れることができます。その権利は売買することができます。

AVR-RD-04はシスチン症患者で枯渇する蛋白質・シスチノシンを発現するように患者それぞれの造血幹細胞(HSC)を誂えることを目指します。

進行中のPh1/2試験ではAVR-RD-04絡みの有害事象は認められておらず、目、皮膚、異腸粘膜、神経認知経路を含む各種組織の向上が示されています。

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