先行き心配なコロナ患者にモルヌピラビルを投与したところで死亡や入院減らず
 ・ 被験者の殆どがワクチン少なくとも三回接種済みである旨追記しました。また、関連ニュースを追加しました。
AmgenのKras阻害薬Lumakrasの売り上げが早くも頭打ち〜去年4Qは7千万ドル強
 ・ 予想の売り上げの間違いを訂正しました〔900万ドル強→9000万ドル強($90m-plus)〕
胆道癌術後S-1投与で生存が改善したPh3試験論文報告〜3年間生存率77%
 ・ 【重大なミスの訂正】S-1投与群の3年間生存率を対照群に比べて誤って低く記していた誤記を訂正しました。大変ご迷惑をおかけしました。

Lysogene社のムコ多糖症遺伝子治療のPh2/3試験が失敗

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2022-11-19 | コメント

死人を出し、米国FDAの差し止めを被り、Sarepta社が縁切りしたLysogene社のムコ多糖症IIIA型(MPS IIIA)遺伝子治療LYS-SAF302の第2/3相試験(AAVance)に生後30か月以上の時点で参加した小児12人に目当ての認知指標改善が残念ながら認められませんでした。

それらの生後30か月以上小児枠が試験の主軸であり、幸いにも米国FDAの差し止めの影響を受けずに募集が完了しました。しかし残念ながら目指した効果は認められませんでした。

一方、生後30か月未満で参加した小児6人には有意な認知発達改善効果が認められており、同社はより幼いMPS IIIA患者へのLYS-SAF302の開発方針を各国の目付役と話し合って決めるつもりです。

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バイオを応用して開発中の新薬を紹介した本です。2001年10月に出版したものです。Amgen社のEPOGEN誕生の経緯やグリベック誕生までの道のりなど、現在販売されているバイオ医薬品の歴史について知りたい方には役に立つのではないかと思います。