bluebird bio社の遺伝子治療で副腎白質ジストロフィー脳症男児の9割が良好に生存
- 2017-10-06 - 副腎白質ジストロフィー(ALD)で欠損するALD蛋白質の遺伝子ABCD1を搭載したbluebird bio社のレンチウイルスベクター製品・
elivaldogene tavalentivec (Lenti-D) の第2/3相試験(ALD-102)途中解析の結果、脳を害するタイプのALD(CALD)を患う男児17人中15人(88%)が Lenti-D導入CD34+自己造血幹細胞単回投与で主要目標・重度身体障害なし生存を達成しています(追跡期間は約22か月〜42か月、中央値29か月)。 (5 段落, 967 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
- [有料会員登録がお済みの方はログインしてください]
- [メールマガジン(無料)をご利用ください]
- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
該当するデータが見つかりませんでした。
この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。