多発性嚢胞腎患者へのGalapagos社のCFTR阻害剤のPh2が最初の投与に至った
Free!常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)患者へのGalapagos(ガラパゴス)社のCFTR阻害剤
進行が早いADPKD患者最大60人が参加し、52週間の同剤治療の腎臓増大抑制効果が調べられます。
ADPKD患者は世界におよそ1500万人おり、腎不全の4番目に多い原因となっています。ADPKD患者は水溜まり嚢胞を伴う腎臓肥大を被り、60歳までにおよそ半数が腎不全に陥って透析、わるくすると腎臓移植が必要になります。
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