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ProQR社のレーバー先天黒内障アンチセンス薬1回きり投与の効果が長続きした

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2021-04-15 | コメント

ProQR Therapeutics社のアンチセンス薬sepofarsen(セポファルセン、QR-110)のPh1/2試験に参加したCEP290遺伝子c.2991+1655A > G(p.Cys998X)変異レーバー先天黒内障10(LCA10)患者の1人の視力・光感知・視野などの視覚機能や網膜構造の指標の改善は1回きり投与から3か月近くで最大となり、15か月目を迎えてもなお維持されていました。

LCA10はCEP290遺伝子変異で生じ、CEP290遺伝子変異の中で最も多いのは今回15か月間の追跡結果が報告された患者のと同じc.2991+1655A > G変異です。

sepofarsenはc.2991+1655A > G変異によるLCA10の治療として開発されており、現在Ph2/3試験が進行中です。

c.2991+1655A > G変異はmRNAのスプライシングを妨げて働かないCEP290蛋白質を生じさせます。sepofarsenはスプライシングを正常にしてmRNAをまともにして働くCEP290蛋白質を生み出すことを目指します。

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