ProQR社のレーバー先天黒内障アンチセンス薬1回きり投与の効果が長続きした
Free!ProQR Therapeutics社のアンチセンス薬
LCA10はCEP290遺伝子変異で生じ、CEP290遺伝子変異の中で最も多いのは今回15か月間の追跡結果が報告された患者のと同じc.2991+1655A > G変異です。
c.2991+1655A > G変異はmRNAのスプライシングを妨げて働かないCEP290蛋白質を生じさせます。
該当するデータが見つかりませんでした。
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