bluebird bio社の遺伝子治療beti-celでβサラセミア患者の91%が輸血頼りを脱した
- 2021-12-12 - βサラセミアはβグロビンを作れなくする(β0)か減らす(β+)遺伝子(HBB)変異を原因とします。βサラセミアでは対になれないαグロビンが増えて赤血球の発達や維持が妨げられることで溶血や慢性貧血が生じます。貧血が重度だと輸血が欠かせなくなり、鉄過剰を防ぐための鉄除去を繰り返す必要があります。 (6 段落, 797 文字)
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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