活性が落ち続けている血友病A遺伝子治療をBioMarin社が2Qに米国承認申請する
- 2022-01-11 - BioMarin Pharmaceutical社の血友病A遺伝子治療
Valrox(Valoctocogene Roxaparvovec、バロクトコジーン ロクサパルボベク)の第3相試験(GENEr8-1)の主要転帰・第VIII因子(FVIII)活性中央値は1年目には43 IU/dLだったのが2年目にはその半分ほどの23 IU/dLに落ち込んでおり、投与から3年を過ぎた17人の3年目は更に低い17 IU/dLでした。 (3 段落, 416 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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