武田薬品/Arrowhead社のα1アンチトリプシン欠損症薬がPh2で目当ての効果示す
- 2022-06-28 - Z-AATと呼ばれる変異α1アンチトリプシン(変異AAT)が肝細胞に蓄積して進行性の肝疾患や線維症を招きうるSERPINA1”Z”変異保有α1アンチトリプシン欠損症(AATD)の患者への武田薬品/Arrowhead PharmaceuticalsのRNA分解薬
fazirsiran (ファジルシラン、TAK-999/ARO-AAT) の第2相試験で目論見通り肝臓や血中のZ-AAT濃度が激減しました。 (4 段落, 410 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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