Sarepta社 Exondys 51に続くDMD薬の有望な第1/2相試験結果発表
- 2017-09-07 - FDA承認薬
Exondys 51 (eteplirsen) に続くデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬候補 golodirsen(SRP-4053)の第1/2相試験(4053-101)の結果、被験者男児25人全員のジストロフィン遺伝子エクソン53排除が期待通り増加し、ジストロフィン量が正常レベルの0.1%未満(0.095%)から1%台(1.019%)へと僅かながら有意に10倍ほど上昇しました。 (3 段落, 433 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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