片目に続く反対側の眼の遺伝子治療で免疫に影響なく視覚が改善/Ph1後継続試験
- 2016-07-02 - レチノイド回路に不可欠なイソメラーゼ酵素の遺伝子RPE65が網膜色素上皮で欠損することで生じる失明疾患・レーバー先天黒内障2型患者12人の片目へのRPE65遺伝子発現AAVベクター(
AAV2-hRPE65v2)投与の安全性や効果が第1相試験で示されたことを受けてその被験者12人中11人の反対側の眼にも同様の治療が施され、最長3年間追跡調査された10人は有意な免疫反応を呈することなく方向視覚(navigational vision)や光感受性の改善を示しました。 (3 段落, 398 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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