DMD治療薬候補PRO051の有望な効果が初期試験で確認された
- 2011-03-25 - デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)小児が参加した第1相/初期第2相試験とエクステンション試験の結果、ジストロフィン遺伝子のmRNA前駆体スプライシング時にエクソン51スキップを誘導するアンチセンスオリゴヌクレオチド
GSK2402968 (PRO051) 皮下注の用量依存的なジストロフィン発現促進効果と歩行能力改善効果が確認されました。 (2 段落, 234 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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