ハーラー症候群遺伝子治療を受けた小児患者8人の約4年間の筋骨格指標が改善
- 2024-05-04 - α-L-イズロニダーゼ(IDUA)を作る遺伝子の機能損失変異で生じるムコ多糖症I型(MPS-I)の一種・ハーラー症候群(MPSIH)の遺伝子治療を2018年7月から2019年12月に受けたPh1/2試験小児被験者8人(治療時の平均年齢1.9歳)の筋骨格の指標一揃いの経過が報告されました。 (5 段落, 510 文字)
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