小児の異染性白質ジストロフィー発症や進展を遺伝子導入自己幹細胞静注で防げた
- 2016-06-13 - アリルスルファターゼA(ARSA)発現レンチウイルスベクター導入自己幹細胞の静注により、ARSA欠乏によって生じる脱髄性リソソーム蓄積症・異染性白質ジストロフィー小児の大部分の発症または疾患進行を防げました。 (3 段落, 245 文字)
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