グルコサミニダーゼ酵素薬でムコ多糖症IIIB型小児の脳や神経病態が安定化〜Ph1/2
- 2016-07-16 - 2016年7月14日、
Alexion Pharmaceuticals は、グルコサミニダーゼ・NAGLU酵素活性が低下してヘパラン硫酸が蓄積して生じるムコ多糖症IIIB型(MPS IIIB;サンフィリッポ症候群B型)小児へのNAGLU酵素補充薬SBC-103の第1/2相試験の脳MRI造影と認知検査の結果、同剤は血液脳関門(BBB)を通過して用量依存的な疾患安定化をもたらしうることが示されたと発表しました。 (2 段落, 320 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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