ALSと前頭側頭型認知症のTDP-43凝集をC9orf72の反復伸長発現抑制剤で防げる
- 2020-09-04 - よく似る神経変性疾患2つ・筋萎縮性側索硬化症(ALS)と前頭側頭型認知症(FTD)に共通する病態・TDP-43蛋白質凝集が別の共通異常・C9orf72遺伝子塩基6並び(G4C2)反復伸長由来の2アミノ酸・グリシン-アルギニン反復(ポリGR)によって促され、そのG4C2反復伸長の発現をIonis Pharmaceuticals社から提供されたアンチセンス(c9ASO)で封じたところTDP-43凝集が減りました。 (3 段落, 375 文字)
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