BioMarin社 Naglazyme (galsulfase) がムコ多糖症Y型の治療薬としてアメリカFDAに承認された
Free!2005年6月1日、BioMarin Pharmaceutical社はNaglazyme (galsulfase) がムコ多糖症Y型の治療薬としてアメリカFDAに承認されたと発表しました。
希少疾患医薬品に指定されており、7年間独占販売できます。
MPS VIはマロトー・ラミー症候群とも呼ばれ、N-acetylgalactosamine 4-sulfatase (arylsulfatase B)という酵素不足が原因でおきる遺伝子疾患です。この酵素が不足すると、基質であるglycosaminoglycans (GAG)という炭水化物凝集体が蓄積して細胞障害→組織障害→器官障害を引き起こします。galsulfaseはarylsulfatase Bの組替タンパク質製剤です。
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