小脳延髄槽へのニーマンピック病A型治療AAV9投与が有効〜サル/マウス実験
- 2019-08-22 - 酸性スフィンゴミエリナーゼ(ASM)ヒト遺伝子搭載AAV9ベクター・AAV9-hASMをサルの小脳延髄(CM)槽に投与したところ毒性の兆候なく脳や脊髄の隅々でASMが作られ、ASM欠損によって生じる神経変性疾患・ニーマンピック病A型(NPD-A)を模すマウスCMへのAAV9-hASM投与では運動/記憶障害を防ぐことができました。 (3 段落, 263 文字)
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