英国が高齢者や妊婦にPfizerの呼吸器合胞体ウイルス(RSV)ワクチンを接種する
 ・ 仕入れワクチン数を訂正しました(およそ500万回投与分超→およそ490万回投与分超)
Vertex社の島細胞の素充填薬VX-880が脱インスリン投与の可能性を引き続き示す
 ・ Cペプチドが空腹時に検出できなかった被験者に関する誤記を訂正しました。
Rocheの発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)薬Piaskyを米国承認
 ・ FDAの承認通知のリンクを追加しました。

Edison社 リー症候群のvatiquinone治療がFDA希少薬指定獲得

  • 2014-06-10 - 2014年6月9日、Edison Pharmaceuticals社は、小児遺伝性ミトコンドリア疾患の中で最も一般的なリー症候群(Leigh syndrome)のvatiquinone(EPI-743)治療がFDA(米国食品医薬品局)に希少薬指定されたと発表しました。 (3 段落, 261 文字)
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  • 2014-09-04 Edison社 レット症候群小児の頭囲が経口薬で増加/Ph2試験
  • 2014-06-10 Edison社 リー症候群のvatiquinone治療がFDA希少薬指定獲得
  • 2012-11-27 Edison社 ミトコンドリア疾患薬EPI-743開発資金2000万ドル調達
  • 2011-06-14 Edison社 フリードライヒ失調症初期第2相試験で主目標達成できず
  • 2011-06-09 Edison社 ミトコンドリア病治療薬EPI-743がFDA希少薬指定された
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