Sarepta社の筋ジストロフィー薬Ph2のジストロフィン発現が正常の約7%を達成
- 2021-05-04 - デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬
SRP-5051の第2相試験(MOMENTUM)A段階(Part A)高用量(30 mg/kg)投与群4人のジストロフィン発現が12週時点で正常の6.55%を示し、予想に基づくとやがては正常の10%を超える発現が見込めるとSarepta Therapeutics社は言っています。 (2 段落, 319 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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