有毒RNA標的Cas9を発現する遺伝子治療がマウス筋緊張性ジストロフィーに有効
- 2020-09-24 - 筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)を引き起こすDMPK遺伝子3′末端非翻訳領域塩基三並び・CTG(シトシン-チミン-グアニン)反復伸長が転写されて生じる有毒なmRNA配列・CUG (シトシン-ウラシル-グアニン) 反復伸長を直撃するCas9を作るアデノ随伴ウイルス(AAV)投与でDM1マウスのCUG反復伸長が半分以下に減って筋強直が長く解消しました。 (3 段落, 301 文字)
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