Moderna社がインフル/コロナ組み合わせワクチンの米国承認申請取り下げ
 ・ Ph3試験のリンクの間違いを訂正しました。
NovartisがProFound Therapeutics社の技術頼りの心血管疾患薬探しに取り組む
 ・ 誤記を訂正しました(7500万ドル→7億5000万ドル)
Pfizerの週1回投与の血友病薬がPh3試験でインヒビター無し患者の出血を抑制
 ・ 誤記を訂正しました(それら患者枠→その患者枠)

3型ゴーシェ病へのAvrobio社の遺伝子治療のPh2/3試験が来年後半に始まる

  • 2022-12-08 - ファブリー病遺伝子治療を後回しにしたAVROBIO社がいまや最も手を掛けるゴーシェ病遺伝子治療AVR-RD-02が11歳のときに施された最初の3型ゴーシェ病(GD3)小児患者の15か月間に生理指標・末梢グルコセレブロシダーゼ(GCase)酵素活性と活性化マクロファージ指標(キトトリオシダーゼ活性)が正常化し、酵素補充療法(ERT)や食事制限が不要となっています。 (5 段落, 790 文字)
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