血友病B遺伝子治療患者10人の13年間の経過観察で効き目が維持されていた
- 2025-06-14 - 肝臓の細胞に収まるようにした不活化アデノ随伴ウイルス(AAV)を運び役(ベクター)とする第IX因子(FIX)遺伝子供給薬scAAV2/8-LP1-hFIXcoが投与された血友病B男性10人の中央値13年間(11〜14年間)の経過観察で効き目が保たれていました。 (2 段落, 192 文字)
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