NovartisのSMA遺伝子治療Zolgensma投与乳児19%が15か月までにお座り達成
- 2020-10-03 - 第3相試験(STR1VE-EU)で生後6か月までにNovartis(ノバルティス)の1人210万ドルの遺伝子治療
Zolgensma (ゾルゲンスマ) が投与された脊髄性筋萎縮症(SMA)1型乳児の3人に2人(66%;21/32人)が投与後平均11か月(2-15か月)で早くも支えなしでお座り可能などの身のこなし目標(motor milestone)を達成しています。 (4 段落, 414 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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