変異がどうあれ尿素回路異常症を治療するCRISPR遺伝子編集法がマウスに効いた
- 2020-02-14 - 尿素回路故障で除去できず溜まったアンモニアが脳を傷める稀な病気・オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症の300を超える原因変異を正すのではなく機能する遺伝子(minigene)を導入することで変異がどうあれその治療にあたるAAVベクター2種利用CRISPRゲノム編集法の効果がマウスで確認されました。 (2 段落, 218 文字)
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