協和キリンの異染性白質ジストロフィー遺伝子治療Lenmeldyを米国承認
- 2024-03-19 - アリルスルファターゼA(ARSA)欠損のせいで脂質成分スルファチドが蓄積することで生じるリソソーム蓄積症・異染性白質ジストロフィー(MLD)を治療する協和キリンのARSA遺伝子導入造血幹細胞(HSC)製品
Lenmeldy(レンメルディ;atidarsagene autotemcel、arsa-cel、OTL-200)を米国FDAが承認しました。 (4 段落, 437 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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