Spark社の血友病A遺伝子治療患者のFVIII発現が工夫の甲斐もあって長期持続
Free!Roche(ロシュ)の子会社Spark Therapeutics社の血友病A遺伝子治療
1年あたりの出血事態発生数は
最初から12人目までのうちの2人がFVIII発現消失に陥ったことを受け、グルココルチコイドやその他の免疫調節剤を使ってFVIII発現が維持されるように試験方法が変更されました。グルココルチコイド投与などを含むその変更の甲斐あって13人目以降の被験者のFVIII発現は幸いにも長続きしています。
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