Sareptaは僅か10人の非盲検試験で筋ジストロフィー遺伝子治療を仕上げるつもり
- 2020-11-07 - Pfizer(ファイザー)がデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)遺伝子治療
PF-06939926のプラセボ対照二重盲検無作為化第3相試験(NCT04281485)を100人近く集めて実施するのとは対照的にSarepta Therapeuticsは僅か10人の非盲検試験(Study 103)の後にあわよくばそのDMD遺伝子治療 SRP-9001を承認申請するつもりです。 (2 段落, 410 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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