遺伝子矯正自己幹細胞移植で稀な免疫不全疾患WASが改善
- 2015-04-22 - レンチウイルスベクターを使って遺伝子を正した自己造血幹細胞移植により、造血細胞のアクチン細胞骨格の調節因子WAS蛋白質(WASp)をコードする遺伝子の機能消失変異によって生じる稀な免疫不全疾患・ウィスコットアルドリッチ症候群(WAS)患者7人中6人の感染、皮膚炎、自己免疫症状が改善しました。 (3 段落, 245 文字)
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