Denali社のハンター症候群薬のPh1/2でヘパラン硫酸の正常化が維持されている
- 2022-09-01 - イズロン酸-2-スルファターゼ(IDS)遺伝子変異で生じる神経変性疾患・ハンター症候群(ムコ多糖症2型;MPS II)小児へのDenali Therapeutics社の脳に届くIDS補充薬
DNL310(ETV:IDS)週1回静注のPh1/2試験での脳脊髄液(CSF)のグリコサミノグリカン・ヘパラン硫酸濃度の正常化が幸いなことに持続しています。 (5 段落, 395 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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