鎌状赤血球症やβサラセミア患者のVertex/CRISPR社遺伝子編集治療の経過良好
- 2021-06-12 - Ph1/2試験でのVertex PharmaceuticalsとCRISPR Therapeutics社の1回きりのCRISPR/Cas9遺伝子編集治療
CTX001から少なくとも3か月過ぎの4-26か月時点評価でβサラセミア患者15人全員が輸血頼りを脱しており、重度鎌状赤血球症(SCD)患者7人は全員が血管閉塞発作(VOC)なしで済んでいました。 (2 段落, 249 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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