鎌状赤血球症/βサラセミア遺伝子編集治療Casgevyの効果を裏付けたPh3試験論文
- 2024-04-25 - Vertex PharmaceuticalsとCRISPR Therapeuticsの遺伝子編集治療
Casgevy(キャスゲビィ;exagamglogene autotemcel、exa-cel)を受けた重度の鎌状赤血球症(SCD)患者30人のうち29人が少なくとも12か月間を激痛の血管閉塞発作(vaso-occlusive crisis;VOC)なしで過ごせました。 (5 段落, 671 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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