Ultragenyx社の糖原病Ia型(GSDIa)遺伝子治療のプラセボ対照Ph3試験投与開始
- 2022-01-22 - 肝臓のグルコース-6-脱リン酸酵素(G6Pase)欠損のせいでグリコーゲンを糖に分解できなくなって生じる低血糖を特徴とする難病・糖原病Ia型(GSDIa)へのUltragenyx Pharmaceuticals社の遺伝子治療
DTX401のプラセボ対照第3相試験(GlucoGene)が今週火曜日18日に最初の投与に漕ぎ着けました。 (4 段落, 805 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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