Ultragenyx社のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症遺伝子治療試験が順調
- 2021-05-19 - アンモニアを解毒する肝臓酵素の欠損を原因とするオルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症は血中のアンモニア量の増えすぎによって神経を傷めたりその他の害をもたらします。Ultragenyx Pharmaceutical社のOTC欠損症遺伝子治療
DTX301がこれまでに投与された11人のうち7人が改善しており、完全寛解した3人はアンモニア除去剤を止めて蛋白質排除食不要の生活を送れています。 (3 段落, 325 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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