Amicus ペンシルベニア大学との遺伝子治療開発の提携を拡大
- 2019-05-31 - リソソーム病の一つ・ファブリー病を治療する経口剤
Galafold (migalastat) を擁するAmicus Therapeutics社とペンシルベニア大学の遺伝子治療の提携が拡大され、ファブリー病・ポンペ病・CDKL5欠損症に加えてニーマンピック病C型(NPC)・ムコ多糖症IIIA型・ムコ多糖症IIIB型の用途もその対象となります。 (2 段落, 219 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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