SOD1生成抑制剤tofersenのPh1/2試験でALS患者が悪化し難い傾向を示した
- 2020-07-09 - Ph1/2試験の結果、SOD1変異による筋萎縮性側索硬化症(SOD1-ALS)成人にBiogenのSOD1蛋白質生成抑制アンチセンス薬
tofersen(トフェルセン)を脊髄投与したところ脳脊髄液(CSF)のSOD1濃度が最大36%低下し、体の不自由さ(ALSFRS-R点数)・呼吸・筋力が悪化し難い傾向を示しました。 (3 段落, 304 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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