Ultragenyx社 脳への糖供給薬が欧米で希少疾患薬指定獲得
- 2015-04-24 - 2015年4月23日、Ultragenyx Pharmaceutical社は、脳に移行して糖に変換されるヘプタン酸を供給する合成トリグリセリド薬
triheptanoin (UX007) による脂肪酸酸化障害(FAOD)治療とグルコース輸送体1型欠損症(Glut1 DS)治療がそれぞれ米国と欧州の希少疾患治療開発推進制度Orphan Drugの対象になったと発表しました。 (2 段落, 261 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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