脊髄性筋萎縮症(SMA)1型乳児へのRocheの経口薬risdiplamのPh2/3試験目標達成
- 2020-01-23 - 脊髄性筋萎縮症(SMA)の中で最も重度の1型SMA乳児(生後1か月〜7か月)へのRoche(ロシュ)の経口薬
risdiplam(リスジプラム)投与Ph2/3試験(FIREFISH)が主要転帰・治療12か月時点での支えなしお座り5分間維持の目標を達成しました。 (5 段落, 445 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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