Ultragenyx社が尿素サイクル異常症遺伝子治療の有望なPh1/2結果を報告
- 2020-01-11 - アンモニアの解毒を担う肝臓酵素の欠損で生じる尿素サイクル異常症・オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症を治療するUltragenyx Pharmaceutical社のOTC発現アデノ随伴ウイルス8型(AAV8)
DTX301を3人に投与した第1/2相試験高用量枠(第3コホート)で1人は尿素生成の向上に加えて蛋白質制限食や服薬が不要になって完全寛解を達成し、1人はアンモニア値が正常化して寛解し、1人は寛解に至りそうであり、Jefferiesのアナリストは思いの外良い結果だと評しています。 (5 段落, 519 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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