BioMarin社の血友病A遺伝子治療患者のFVIII活性が心配なことに落ち続けている
- 2020-06-02 - BioMarin Pharmaceutical社の血友病A遺伝子治療
valoctocogene roxaparvovec投与患者が最長4年を迎え、予防目的の第VIII因子(FVIII)投与なしで出血は年間1回未満に抑えることができていますが、心配なことにFVIII活性は底を打つことなく落ちています。 (3 段落, 286 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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