Taysha社の許を離れる巨大軸索ニューロパチー遺伝子治療が効いたPh1論文報告
- 2024-03-23 - あまねく発現するCul3ユビキチンリガーゼアダプター蛋白質・ギガキソニン(gigaxonin)の遺伝子GANの変異で生じる進行性の神経変性疾患・巨大軸索ニューロパチー(GAN)患者の体の自由がTaysha Gene Therapies社がかつて手掛けていたGAN遺伝子運搬薬
TSHA-120(scAAV9/JeT-GAN)で幾らか改善したPh1試験(NCT02362438)結果が論文報告されました。 (3 段落, 961 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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