Forge Biologics社のクラッベ病遺伝子治療の第1/2相試験結果が有望
- 2022-10-12 - 第1/2相試験(RESKUE)でForge Biologics社のクラッベ病遺伝子治療
FBX-101を受けた小児2人の血漿や脳脊髄液(CSF)のガラクトシルセラミダーゼ(GALC)酵素活性の上昇、正常な脳白質ミエリン形成、運動機能発達の正常化が確認されています。 (4 段落, 431 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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