Avidity社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー薬でジストロフィン生成が25%上昇
- 2024-08-12 - ジストロフィン遺伝子にエクソン44スキップの手に負えるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)変異を有する患者のジストロフィン生成がAvidity Biosciences社のエクソン44スキップ薬
AOC 1044(delpacibart zotadirsen、del-zota)で正常域の25%分上昇しました。 (4 段落, 404 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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