プラスチックを食べて増えうる細菌が患者から見つかった
 ・ 変だった表現を訂正しました(CA-UTIとVAPはどちらもプラスチック頼りの装置が使われます。→CA-UTIとVAPはどちらもプラスチック頼りの装置の使用と関連します。)
昔ながらのCAR-T治療失敗リンパ腫患者約半数52%がIL18放出CAR-Tで完全寛解
 ・ 関連ニュースを追加しました。
NewAmsterdam社のCETP阻害剤のPh3試験のLDL-C低下が期待外れ
 ・ 誤解を訂正しました(「、、、36%低くて→プラセボ効果差し引きで36%低くて、、、」「、、、42%低くて→、、、プラセボ効果差し引きで42%低くて、、、)

bluebird bio社の鎌状赤血球症遺伝子治療の臨床試験差し止めを米国FDAが解除

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2022-12-20 | コメント

bluebird bio社の鎌状赤血球症(SCD)遺伝子治療lovotibeglogene autotemcel (ロボチベグロジーン オートテムセル、lovo-cel)の臨床試験差し止めを米国FDAが解除しました。

lovo-cel治療後の10代若者1人にずっと続く貧血が認められたことを受けてPh3試験(HGB-210)での18歳未満小児患者の検討がこれまで部分差し止めとなっていました。

その原因の調査でαグロビン遺伝子欠損が見つかり、その欠損−α3.7/−α3.7を有する患者はlovo-celの試験に参加できないようになりました。

いまや差し止めが解消して2-17歳の小児患者の試験での検討が可能になり、対象が−α3.7/−α3.7以外の患者であることを加えた新たな試験計画に沿って募った2-17歳の小児患者へのlovo-cel投与再開の手筈をbluebird bio社は整えています。

lovo-celはSCD患者それぞれの造血幹細胞(HSC)に一工夫したβグロビン遺伝子(βA-T87Q-グロビン遺伝子)を授け、鎌状赤血球、溶血、その他のSCD絡みの不調を減らすことを目指します。

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