GM1ガングリオシドーシス遺伝子治療のPassage Bio社が2億1600万ドルIPO調達
Free!治療法が殆どまたは全くない中枢神経系(CNS)治療を開発しているPassage Bio社が目標の1億2500万ドルを1億ドル近く上回る2億1600万ドルのIPO調達を達成しました。
同社はAAVhu68カプシドで酸性ベータガラクトシダーゼ遺伝子(GLB1遺伝子)を脳や末梢組織に届けるGM1ガングリオシドーシス(GM1)治療・
また、来年前半には前頭側頭型認知症(FTD)の遺伝子治療
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