migalastatは特定変異を有するファブリー病患者に有効らしい/主要目標未達成のPh3
- 2016-08-11 - グロボトリアオシルセラミド(GL-3)を主とするスフィンゴ糖脂質の蓄積による多臓器疾患や早死を特徴とするファブリー病(Fabry’s disease)で欠乏するリソソーム酵素・αガラクトシダーゼの特定の変異体を安定化してリソソームへの酵素輸送を増やす経口薬
migalastatで主要転帰の有意改善は認められなかったものの同剤に適しているらしい変異(suitable mutation)を有する患者の事後解析で有意効果が認められたプラセボ対照第3相試験(FACETS試験)結果が論文報告されました。 (2 段落, 306 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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