Intellia社のアミロイド症遺伝子編集治療Ph1試験で息の長い効果が認められている
- 2023-11-03 - トランスサイレチン(TTR)遺伝子を永久に不活性化するIntellia Therapeutics社の遺伝子編集薬
NTLA-2001 0.3 mg/kg以上がPh1試験で投与されたアミロイド症患者62人の血清TTRが1か月後までに91%減りました。 (3 段落, 351 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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