昔ながらのCAR-T治療失敗リンパ腫患者約半数52%がIL18放出CAR-Tで完全寛解
 ・ 関連ニュースを追加しました。
NewAmsterdam社のCETP阻害剤のPh3試験のLDL-C低下が期待外れ
 ・ 誤解を訂正しました(「、、、36%低くて→プラセボ効果差し引きで36%低くて、、、」「、、、42%低くて→、、、プラセボ効果差し引きで42%低くて、、、)
Akero社のFGF21模倣薬でMASH患者の約4割が線維症改善〜Ph2b試験96週間解析
 ・ 関連ニュースを追加しました。

Orchard社のサンフィリポ症候群遺伝子治療のPh1/2試験成績が有望

Free!
2022-12-14 | コメント

SGSH(N-sulphoglucosamine sulphohydrolase)遺伝子変異で生じるリソソーム蓄積症の一種・サンフィリポ症候群A型(ムコ多糖症IIIA型、MPS IIIA)の初の承認薬となることを目指して開発が進む遺伝子治療幾つかの一つ・Orchard Therapeutics社のOTL-201がPh1/2試験で好成績をあげており、5人中4人のできること(cognitive skill)が巷の小児(healthy children)のように増えました。

あいにく1人はそうではありませんでしたが出来ることが減る事態には陥っていません。

気がかりなこともあり、SGSH酵素レベルと経過の関連は不確かで、脳脊髄液(CSF)SGSH酵素レベルが最も低い子の経過が最も良好でした。

OTL-201はそれぞれの患者の造血幹細胞(HSC)にレンチウイルスベクターを使ってSGSH遺伝子を挿入して作られます。

この記事のカテゴリ
関連ニュース

該当するデータが見つかりませんでした。

この記事に対するコメントをお寄せ下さい

[この記事に対してコメントするには会員登録が必要です]

下記のフォームより、有料会員または無料メール会員のいずれかに登録してください。

[会員登録がお済みの方はログインしてください]

コメント一覧

この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。

会員様ログイン
メール会員(無料)募集中

メール会員登録(無料)をされますと、BioTodayに登録された記事を毎日メールでお知らせします。また、メール会員登録されますと、毎週月曜からの一週間あたり2つの記事の全文閲覧が可能になります。

メール配信を希望される方は、以下の欄にメールアドレスを入力下さい。

◇メール会員登録までの流れ

  1. メールアドレスを入力
  2. 入力したメールアドレスに自動生成されたパスワードが届けられる

後は、自動生成されたパスワードと登録したメールアドレスでログインすると毎週月曜からの一週間あたり2つの記事の全文閲覧が可能になります。

質問検索
BioToday 非会員の方へ

質問を投稿して頂くには、メール会員登録が必要です。

会員登録がお済みの方へ

質問を投稿して頂くには、ログインが必要です。
下記のリンクからログインしてください。

My Book

バイオを応用して開発中の新薬を紹介した本です。2001年10月に出版したものです。Amgen社のEPOGEN誕生の経緯やグリベック誕生までの道のりなど、現在販売されているバイオ医薬品の歴史について知りたい方には役に立つのではないかと思います。