Orchard社のサンフィリポ症候群遺伝子治療のPh1/2試験成績が有望
Free!SGSH(N-sulphoglucosamine sulphohydrolase)遺伝子変異で生じるリソソーム蓄積症の一種・サンフィリポ症候群A型(ムコ多糖症IIIA型、MPS IIIA)の初の承認薬となることを目指して開発が進む遺伝子治療幾つかの一つ・Orchard Therapeutics社の
あいにく1人はそうではありませんでしたが出来ることが減る事態には陥っていません。
気がかりなこともあり、SGSH酵素レベルと経過の関連は不確かで、脳脊髄液(CSF)SGSH酵素レベルが最も低い子の経過が最も良好でした。
該当するデータが見つかりませんでした。
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