Intellia社のゲノム編集治療のPh1で目当てのTTR減少持続〜しかし特許が覚束ない
- 2022-03-02 - CRISPRゲノム編集治療の担い手2つ・目的地を目指すRNAとCas9酵素を作るmRNAを脂質ナノ粒子(LNP)に託して肝臓細胞に届けるIntellia Therapeutics社のトランスサイレチン(TTR)遺伝子不活性化治療
NTLA-2001の第1相試験でTTRアミロイド症(ATTRアミロイド症)患者の血清TTRタンパク質が減り、おそらく最も重要なことに、長く追跡されている患者でその減少がほぼ変わらず維持されています。 (5 段落, 888 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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